ORYZON ha decidido entrar en desarrollo preclínico con su segundo fármaco candidato, un inhibidor específico, primero en su género, contra la Lisina Especifica Demetilasa 1 (LSD1) para el tratamiento de la Leucemia Aguda y otros cánceres hematológicos La inhibición de LSD1 reduce la carga tumoral especialmente modelos de leucemia atacando las células totipotentes cancerosas sin afectar a las células progenitoras mieloides normales.
La leucemia aguda mieloide (LMA), se tratan todavía con versiones mejoradas de viejos fármacos desarrollados hace 40 años. Desgraciadamente, la quimioterapia intensiva y el trasplante de medula ósea curan solo en un 50% de los casos. Hay un fuerte consenso entre hematólogos y oncólogos de que existe una gran necesidad médica de nuevos fármacos para estos pacientes, La inhibición de LSD1 es una aproximación innovadora para detener esta enfermedad que podría ayudar a resolver esta necesidad clínica.
Los científicos de Oryzon han mostrado en modelos animales que la inhibición de LSD1 podría ser eficaz en el tratamiento de leucemia linfoblástica aguda (ALL) que representa un 25% de la leucemias juveniles y en ciertos tipos de mieloma múltiple y leucemia linfocitica crónica. Además, en estudios independientes, los inhibidores específicos de LSD1 de ORYZON han mostrado ser eficaces en el tratamiento de la leucemia mieloide aguda (AML), que representa el 40% de todas las leucemias del mundo occidental, y especialmente de las que presentan ciertas reordenaciones moleculares (conocidas como sub-tipo MLL debido a la implicación del gen MLL).
El candidato escogido por Oryzon es un inhibidor de LSD1 enantioméricamente puro, potente y selectivo, de bajo peso molecular, con características farmacológicas excelentes y activo in vivo a muy bajas dosis de hasta 0.05mpk. El candidato es biodisponible oralmente con buena PK, y un muy buen perfil de seguridad y selectividad. Tras la fase de seguridad toxicológica regulatoria que finalizará a finales de 2012, la compañía espera poder probar su eficacia en pacientes humanos en Fase I/IIa a principios del próximo año.
La próxima semana Oryzon presentará los últimos avances de su programa farmacéutico en LSD1 en cánceres hematológicos en la 2ª Conferencia GTC’s en Epigenetica y Drug Discovery dentro de la sesión Drug Discovery in Epigenetics: el 30 de mayo en el Hyatt Harborside de Boston. En esta conferencia internacional presentarán sus avances en el campo otras compañías como Novartis, GSK, Pfizer y Genentech
Tras 4 años de esfuerzo en nuestro programa de descubrimiento de fármacos inhibidores de LSD1 hemos producido casi 800 compuestos. Ahora nuestros resultados y los de otros muestran que hay un subconjunto de cánceres hematológicos en los que la inhibición de LSD1 configura un mecanismo de acción particularmente eficiente. Hemos constatado que existe un elevado interés entre los hematólogos y los oncólogos por esta nueva aproximación. Estamos realmente impacientes por comprobar el potencial de estos compuestos en la práctica clínica.
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