He pensado en los últimos días si debía comentar o no una noticia que ha sacudido al sistema Biotech español, la aprobación de Yondelis para la aplicación de cáncer de ovario.
Supongo que entenderéis que es delicado que comente una noticia tan directa de otra empresa española. A pesar de todo, su trascendencia y el comprobar en diferentes foros lo animado del debate internaútico me ha animado a romper esta vez mi regla de prudencia.
Yondelis es el primer fármaco que una Biotech española ha conseguido comercializar, es decir obtener la aprobación de las exigentes agencias reguladoras FDA y EMEA que visan qué drogas se pueden aplicar en los seres humanos con un riesgo asumible y controlado.
Hace ya tiempo que Pharmamar consiguió la aprobación para un cáncer muy raro llamado sarcoma de tejidos blandos en su estadio avanzado o metastático. A finales de 2008 se presentó la solicitud de registro para cáncer de ovario un cáncer mucho más frecuente (y por tanto un mercado relevante) en la Agencia Europea del Medicamento (EMEA) y ante las autoridades reguladoras estadounidenses (FDA) para su aplicación en combinación con DOXIL una droga clásica en cáncer.
En Julio pasado por 14 votos a uno, el comité de fármacos oncológicos que asesora a la FDA (ODAC, según sus siglas en inglés) decidió que el riesgo del fármaco es superior a los posibles beneficios que puede aportar a las mujeres con tumores de ovario y desaconsejaba la aprobación, los riesgos aducidos eran básicamente cardiotoxicidad.
La preocupación a principio de verano era grande, Pharmamar depende se la aprobación de este fármaco en Europa para conseguir su plan de negocio y tal como se temía la FDA rechazó la aprobación a principios de Septiembre.
Finalmente, y a pesar de los temores de un posible efecto domino, el 26 de Septiembre el comité de medicamentos de uso humano de la agencia europea del medicamento (EMEA), decidió autorizar el uso del Yondelis para los tumores de cáncer de ovario recurrentes.
Como decía al principio, algunos internautas en algunos foros se preguntaban que de que iba esto y si Johnson & Johnson había sido una buena elección para Zeltia-Pharmamar
Sobre esto último, cuando una biotech licencia un fármaco a una BIG-ONE, recibe pagos anticipados (upfronts) y posible futuros ligados a éxitos (milestones) durante el desarrollo o la propia comercialización más posibles royalties. Es una coronación en sociedad y una confirmación de un trabajo de alta calidad. Es por tanto el mejor horizonte y destino para una compañía biotecnológica ya que muy pocas pueden aspirar a sufragar las carísimas fases III y comercializar directamente el producto. Pero al mismo tiempo pierde el control de su "bebe" que pasa a ser criado por una segunda madre o madrastra según se mire...si lo trata con cariño todos contentos, si lo convierte en cenicienta, la biotech sale muy perjudicada porque las cláusulas contractuales de recuperación de la licencia son de muy difícil aplicación. En este caso al parecer pasaron varias cosas:
El equipo que licenció Yondelis para Johnson, ya no está, sus sucesores ya no son los abogados internos del proyecto en la multinacional, su defensa es más “de tramite”.
Es posible que la defensa que hizo el responsable de Johnson enfrente de la FDA fuera técnicamente mejorable, ya que se pidieron datos de los que se aparentemente se disponía (cardiotoxicidad etc y que han sido claves para la EMEA) y no se supo contestar adecuadamente generando desconfianza...las consecuencias de esto son claramente asimétricas para ambas compañías.
Finalmente la FDA esta tendiendo a cambiar las reglas a mitad del partido. Los end-points requieren ahora una mejora clara de supervivencia, pero esto no es lo que se pacta / pactaba de forma habitual en el campo oncológico por que hace económicamente inviable los ensayos de la mayoría de las drogas experimentales, las mejoras en la supervivencia (si existen) se advierten de forma clara en la fase IV (post-market). Estos datos Pharmamar no los tendrá hasta, en el mejor de los casos, 18 meses y suponen un problema económico para la empresa que tendrá que aplicar ciertos planes de contingencia. Para aquellos que quieran tener más información en este asunto recomiendo el articulo de opinión del Wall Street Journal The FDA Rejects Another Good Cancer Drug
Finalmente, la EMEA ha aprobado el medicamento y el presidente de Zeltia, José María Fernández Sousa, ha anunciado que el medicamento podrá estar disponible en dos o dos meses y medio en nuestro país (a falta de la aprobación final de la Comisión Europea). En otros países europeos tardará algo más de tiempo hasta que se negocie el precio con los gobiernos. Las reacciones en la Bolsa no se han hecho esperar y la empresa española que lo comercializa, Zeltia, ha experimentado una subida de sus acciones.
A pesar del culebrón y de la decepción americana, que privará de momento a Pharmamar de sustanciosos milestones y royalties, la cosa ha acabado bien. Yondelis se venderá en Europa y una historia, larga, trabajada y peleada hasta el ultimo minuto, de éxito se habrá escrito de forma definitiva en la Biotecnología española…No en vano José Maria dice a menudo vita est militia…
Enhorabuena de corazón a Pharmamar y a todos nosotros que necesitamos éxitos colectivos!
PS Para aquellos de vosotros con inquietudes etimológicas…la cita completa es:
“Militia est vita hominis super terram, et sicut dies mercenarii dies ejus.” (Job VII:1)
Muy buena esta aclaración de la historia de este medicamento y las circunstancias de Pharmamar.
ResponderEliminarPor cierto para los que no se os da bien el latín, la última frase quiere decir algo así como que en la vida solo resta el luchar: “Milicia es la vida del hombre sobre la tierra, tal como los dìas de los mercernarios son sus días".