Empujada por HOUSE, Trece al final se hace la prueba y esta sale positiva, la Dra. Remy Hadley se enfrentará a la enfermedad de Huntington, sabiendo que su evolución más lenta o más agresiva dependerá del número de repeticiones en exceso que tenga su gen mutado…
Pero como siempre, la realidad supera la ficción y ni el mejor guionista de Hollywood podría sospechar la complicadísima biología que hay detrás del mal funcionamiento de esta aparentemente simple proteína. Esta diversidad de interacciones explica las muy diferentes aproximaciones que han tomado los grupos que investigan esta enfermedad tanto en la Academia como en la Industria. Un vistazo al pipeline actual habla por si solo…
Como decíamos, la enfermedad es a día de hoy incurable y letal, pero a pesar de ello se están produciendo nuevas moléculas que permiten pensar que esta situación pueda cambiarse en el futuro y convertirse en una enfermedad más o menos crónica y controlable.
¿Y donde estamos en la industria?. Hace muy poco se aprobaba la tetrabenazina, un viejo fármaco que se empleaba como antipsicótico y que, aunque no detiene ni ralentiza el progreso de la enfermedad, ha demostrado que palia de manera apreciable los problemas motores mejorando sensiblemente la calidad de vida del enfermo. En un fármaco que debe manejarse con cuidado porque puede acentuar los problemas de depresión y comportamiento suicida, pero es sin duda un paso importante. En Europa se comercializará como Nitoman.
Detrás de este, encontramos varios ensayos clínicos en fase III (el último antes de obtener permiso de comercializar). En Junio de este año se iniciaba por Pfizer la Fase III HORIZON que prueba el Dimebon, un antihistaminico usado en Rusia hace 20 años y que estaba en desuso, científicos rusos descubrieron que tenia propiedades neurológicas interesantes y Medivation licenció la molécula. Estos a su vez llegaron a un acuerdo con Pfizer. Dimebon ha dado también resultados esperanzadores en Alzheimer donde también está en Fase III.
También en Fase III se encuentra el ACR16 de la compañía NeuroSearch. ACR16 funciona como un estabilizador dopaminérgico corrigiendo los síntomas motores y psiquiatricos, ACR16 se encuentra además en Fase Ib en Parkinson y esquizofrenia. También en Fase III tenemos el CoQ10, la creatina, y el Ethyl-EPA. La Coenzima Q10, una sustancia que segrega nuestro organismo se puede adquirir como suplemento nutracéutico y se esta estudiando como fármaco a altas dosis en el estudio 2CARE del Hospital General de Massachussets, con 46 Hospitales y más de 600 enfermos será uno de los mayores ensayos hechos. Esta previsto su conclusión en 2014. Datos preliminares muestran una cierta eficacia también en Parkinson y en ALS.
Como decíamos todas son moléculas con aplicaciones más amplias pero que son probadas primero en el campo de batalla del Huntington.
Pero detrás de estas moléculas existen otras al principio de fases clínicas o en preclínica que van más allá y pretenden no solo mejorar los síntomas sino detener la enfermedad.. Una hipótesis muy interesante es la posible acción de factores de crecimiento, por ejemplo el BDNF (factor de crecimiento neurotrófico derivado del cerebro) parece proteger las neuronas serotonérgicas y tratamientos con inhibidores que regulan el nivel de serotonina como la sertralina incrementan los niveles de BDNF y mejoran los síntomas en el ratón 6/2 incrementando la neurogénesis en el hipocampo y en la zona subventricular a la vez que alargan su vida en un 20%.
Y Oryzon…? Nosotros hemos apostado por unas moléculas nuevas que regulan dianas epigenéticas: dianas que a su vez regulan la expresión de otros genes que están implicados en el inicio de la enfermedad, es decir que no solo atacan los síntomas. Nuestros primeros resultados in vitro e in vivo son preliminares pero prometedores y a principios de año iniciaremos un ensayo preclínico en ratones 6/2…. Habrá que cruzar los dedos.
Pero como siempre, la realidad supera la ficción y ni el mejor guionista de Hollywood podría sospechar la complicadísima biología que hay detrás del mal funcionamiento de esta aparentemente simple proteína. Esta diversidad de interacciones explica las muy diferentes aproximaciones que han tomado los grupos que investigan esta enfermedad tanto en la Academia como en la Industria. Un vistazo al pipeline actual habla por si solo…
Como decíamos, la enfermedad es a día de hoy incurable y letal, pero a pesar de ello se están produciendo nuevas moléculas que permiten pensar que esta situación pueda cambiarse en el futuro y convertirse en una enfermedad más o menos crónica y controlable.
¿Y donde estamos en la industria?. Hace muy poco se aprobaba la tetrabenazina, un viejo fármaco que se empleaba como antipsicótico y que, aunque no detiene ni ralentiza el progreso de la enfermedad, ha demostrado que palia de manera apreciable los problemas motores mejorando sensiblemente la calidad de vida del enfermo. En un fármaco que debe manejarse con cuidado porque puede acentuar los problemas de depresión y comportamiento suicida, pero es sin duda un paso importante. En Europa se comercializará como Nitoman.
Detrás de este, encontramos varios ensayos clínicos en fase III (el último antes de obtener permiso de comercializar). En Junio de este año se iniciaba por Pfizer la Fase III HORIZON que prueba el Dimebon, un antihistaminico usado en Rusia hace 20 años y que estaba en desuso, científicos rusos descubrieron que tenia propiedades neurológicas interesantes y Medivation licenció la molécula. Estos a su vez llegaron a un acuerdo con Pfizer. Dimebon ha dado también resultados esperanzadores en Alzheimer donde también está en Fase III.
También en Fase III se encuentra el ACR16 de la compañía NeuroSearch. ACR16 funciona como un estabilizador dopaminérgico corrigiendo los síntomas motores y psiquiatricos, ACR16 se encuentra además en Fase Ib en Parkinson y esquizofrenia. También en Fase III tenemos el CoQ10, la creatina, y el Ethyl-EPA. La Coenzima Q10, una sustancia que segrega nuestro organismo se puede adquirir como suplemento nutracéutico y se esta estudiando como fármaco a altas dosis en el estudio 2CARE del Hospital General de Massachussets, con 46 Hospitales y más de 600 enfermos será uno de los mayores ensayos hechos. Esta previsto su conclusión en 2014. Datos preliminares muestran una cierta eficacia también en Parkinson y en ALS.
Como decíamos todas son moléculas con aplicaciones más amplias pero que son probadas primero en el campo de batalla del Huntington.
Pero detrás de estas moléculas existen otras al principio de fases clínicas o en preclínica que van más allá y pretenden no solo mejorar los síntomas sino detener la enfermedad.. Una hipótesis muy interesante es la posible acción de factores de crecimiento, por ejemplo el BDNF (factor de crecimiento neurotrófico derivado del cerebro) parece proteger las neuronas serotonérgicas y tratamientos con inhibidores que regulan el nivel de serotonina como la sertralina incrementan los niveles de BDNF y mejoran los síntomas en el ratón 6/2 incrementando la neurogénesis en el hipocampo y en la zona subventricular a la vez que alargan su vida en un 20%.
Y Oryzon…? Nosotros hemos apostado por unas moléculas nuevas que regulan dianas epigenéticas: dianas que a su vez regulan la expresión de otros genes que están implicados en el inicio de la enfermedad, es decir que no solo atacan los síntomas. Nuestros primeros resultados in vitro e in vivo son preliminares pero prometedores y a principios de año iniciaremos un ensayo preclínico en ratones 6/2…. Habrá que cruzar los dedos.
PS. Para aquellos que quieran más información sobre esta fascinante lucha os recomiendo:
Saludos...
